自1900年开始，对贝博4生理学的研究和认识飞速进步。科学家们对于GH分泌的生理学及其与贝博4的关系研究的更加深入。包括：下丘脑-垂体功能、胰岛素贝博4因子系统、GHRH及其类似物的结构、GH-IGF-1轴的研究和疾病诊断等。从1958年到2018年的60年，从人垂体源性贝博4到重组人长效贝博4，见证了贝博4治疗的巨大变化。

 

概述了贝博4对矮小相关疾病治疗的有效性和安全性。GH的适应症从过去的贝博4严重缺乏到现在很多贝博4不缺乏的疾病例如ISS、特纳综合征、SGA引起的矮小、SHOX等。同时，贝博4必须针对不同病人进行个性化治疗，每个客户端的治疗剂量需要取决于疾病诊断和预测因素。而且，贝博4缺乏症可能是性疾病，必须考虑过渡期和成人期的GH治疗。

 

短效贝博4需要每天注射，造成很多患者依从性不佳显著降低贝博4治疗效果。预测未来5年长效贝博4对于矮身材儿童的治疗将带来革命性的影响，未来矮小儿童的治疗必将全面进入长效时代！

生物药是以微生物、细胞、动物或人源组织和体液等为原材料，应用传统技术或现代生物技术制成，用于人类疾病的预防和治疗。包括疫苗、抗毒素及免疫血清、血液制品、重组DNA制品、基因和细胞治疗、其他制品六类。随着重组DNA和基因技术的进步，生物药的范畴在不断扩大，在公众健康中发挥越来越重要的作用。

 

疫苗免疫接种是控制传染病经济有效的手段。随着基因工程技术发展涌现出的新技术新产品，如抗PD-1/PD-L1单抗、CART-T免疫疗法等产品也极大地改善了公众的生活质量。

 

质量评价研究是生物药研发成果转化的重要环节，科学系统的质量评价研究，才能保障创新药安全有效。中国参与了大量国际标准和技术指南修订，目前已经获得生物制品标准制修订的话语权，为实现生物制品 “中国制造”走向创造了先决条件。

 

基因工程药物的质量控制，包括原材料、培养过程、纯化工艺、终产品4个环节。目前中国质量控制标准达到国际水平，为实现国际化奠定了基础。在贝博4水剂关键属性：主要杂质控制和安全性指标方面，国产贝博4水剂的标准要严于进口同类产品。随着新技术新产品不断涌现，监管科学仍然面临挑战。

儿童健康是全民健康的基石，儿童贝博4发育是重要组成部分，全面规范儿童贝博4发育疾病的诊疗行为是保证儿童健康成长的重要手段。

 

儿科遗传代谢内分泌学组近年年会参会医师数、来稿数均快速增长，已成为儿科领域学组之一。学组成立以来始终致力于诊疗规范：不断制定诊疗共识及参与国际共识制定，规范临床诊疗；完善流行病学数据，助力诊疗规范；积极开展药物临床试验，推动药物研发；积极参与国家罕见病政策的制定；贝博4发育领域学术研究成果也大量发表；积极开展学术交流，规范儿童内分泌遗传代谢疾病临床诊治。

 

学组未来将全面推进诊疗规范，保障儿童健康：制定更多共识指南、教材；开展更多科学研究及形式多样的学术交流和培训；举办系列活动加强诊疗规范，确保学术合规、诊疗合规。